RNA مصنوعی شدت بیماری های کشنده را کاهش می دهد
محققان دریافتند هدف قرار گرفتن یک ژن خاص توسط یک مولکول مصنوعی می تواند شدت بیماری آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) را کاهش دهد.
به گزارش بنیان به نقل از medicalxpress، محققان دانشگاه میسوری دریافتند که هدف قرار گرفتن یک ژن خاص توسط یک مولکول مصنوعی می تواند شدت بیماری آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) (از علل ژنتیکی مرگ نوزادی در جهان) را کاهش دهد.
Chris Lorson گفت : هنگامی که ما RNA مصنوعی را به موش حامل ژن SMA وارد کردیم، شدت بیماری به میزان قابل توجهی کاهش یافت. موش دریافت کننده RNA مصنوعی افزایش وزن، زندگی طولانی ترو بهبود مهارت های حرکتی را نشان داد و این نتایج بسیار هیجان انگیز است.
SMA، یک بیماری نادر ژنتیکی است که یکی از هر 6000 کودک آنرا به ارث می برد و اغلب سبب مرگ درسنین جوانی می شود زیرا هیچ درمانی ندارد.
کودکان مبتلا به SMA فاقد ژن تولید کننده نوعی پروتئین هستند که هدایت دستورات ازاعصاب نخاعی به عضلات را به عهده دارند.
آزمایشگاه Lorson بر بازگشت بخشی از عملکرد کپی ناقص این ژن ، مشهوربه 2- SMN برای تولید پروتئین مورد نیاز متمرکز شده است.
با وجود نتایج امیدوارکننده، Lorson خاطرنشان کرد تحقیقات بیشتری قبل ازاستفاده RNA مصنوعی در انسان برای درمان SMA مورد نیاز است. نتایج آزمایشات بالینی برای RNA های مصنوعی مشابه در حال حاضر برای بازسازی سلول های عصبی بیماری های دیگر از جمله لوگریگ یا ALS در حال انجام است.
درمورد SMA نیز، آزمایشات بالینی زیادی در آزمایشگاه های دیگر در حال بررسی ترکیبات دارویی برای افزایش تولید پروتئین 2- SMN است.
Lorson گفت: اینکه چگونه دانش 2 -SMN به سرعت از زیست شناسی مولکولی پایه به هدفی برای داروهای جدید تبدیل شده است بسیار قابل توجه است .
اسپینال ماسكولار اتروفی (SMA) یكی از شایع ترین بیماری های ژنتیكی و بیماری های اتوزوم مغلوب است . بیماری در اثر دژنره شدن سلول های شاخی قدامی نخاع به وجود می آید و اعصابی كه حركت ارادی ماهیچه ها را كنترل می كنند تخریب می شوند.این اختلال نواحی مختلفی از بدن نظیر شانه ها، ران ها یا صورت را درگیر می سازد. دیستروفی عضلانی بسته به ژن معیوب انواع مختلفی دارد:
SMAنوع اول (فرم شدید)، نوع دوم ( فرم حد وسط) و نوع سوم (فرم خفیف ).این سه نوع از نظر بالینی متغیر بوده و فرد از زمان زندگی داخل رحمی تا 17 سالگی به بیماری مبتلا می شود .به نوع اول که فرم برق آسای بیماریست werding hoff man disease گفته میشود که در این فرم شیرخوار معمولا دچار فلج شل چهار اندام همراه با فلج بولبر،نارسایی تنفسی و مرگ در چند سال اول زندگی می شود. در نوع دوم و سوم بیماری كه معمولا بین 3 تا 17 سالگی ظاهر می شود بچه های مبتلا نشستن را یاد می گیرند ولی هرگز به تنهایی قادر به سرپا ایستادن نیستند.
پایان مطلب/
©2013 Royan Corporation. All Rights Reserved